上海市罕見病基因編輯與細(xì)胞治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室(籌)的啟動(dòng)，是《上海市加快合成生物創(chuàng)新策源打造高端生物制造產(chǎn)業(yè)集群行動(dòng)方案(2023-2025年)》的一個(gè)重要實(shí)踐。

上海市科委副主任屈煒指出，上海市始終將罕見病診療與前沿生物技術(shù)研發(fā)作為科技創(chuàng)新布局的重點(diǎn)方向，未來將繼續(xù)支持實(shí)驗(yàn)室在基因編輯和細(xì)胞治療領(lǐng)域的創(chuàng)新研究，推動(dòng)罕見病診療技術(shù)的突破與轉(zhuǎn)化。據(jù)悉，未來，實(shí)驗(yàn)室將聚焦罕見病致病機(jī)制研究、基因靶向治療技術(shù)開發(fā)以及臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，致力于為患者提供更精準(zhǔn)、更有效的診療方案，把已取得臨床價(jià)值的“實(shí)驗(yàn)室成果”轉(zhuǎn)化為實(shí)實(shí)在在的新質(zhì)生產(chǎn)力，在科研攻關(guān)、臨床診療及成果轉(zhuǎn)化等方面不斷取得新突破，為健康中國(guó)建設(shè)貢獻(xiàn)智慧和力量。

當(dāng)日活動(dòng)由復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院主辦，上海市醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病專科分會(huì)、復(fù)旦大學(xué)醫(yī)學(xué)遺傳研究院、上海市醫(yī)師協(xié)會(huì)罕見病專業(yè)委員會(huì)、上海市醫(yī)師協(xié)會(huì)臨床遺傳專業(yè)委員會(huì)協(xié)辦。

復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院院長(zhǎng)周行濤表示，實(shí)驗(yàn)室的啟動(dòng)標(biāo)志著醫(yī)院在罕見病研究領(lǐng)域邁出了堅(jiān)實(shí)的一步，未來將持續(xù)致力于推動(dòng)基因編輯技術(shù)的革新和基因治療與細(xì)胞治療技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，惠及更多罕見病患者。中國(guó)科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)校長(zhǎng)助理兼科學(xué)技術(shù)研究院院長(zhǎng)彭慧勝表示，復(fù)旦大學(xué)將全力支持實(shí)驗(yàn)室的建設(shè)，助力其在罕見病研究領(lǐng)域取得更大突破。

同日，復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院與復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院舉行了合作共建上海市重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、推進(jìn)學(xué)科發(fā)展框架簽約儀式。雙方將進(jìn)一步攜手推動(dòng)罕見病診療技術(shù)的研發(fā)與轉(zhuǎn)化，合作共建重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室，為罕見病患者帶來更多希望。

復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院黨委書記錢飚表示，罕見病防治是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的重大挑戰(zhàn)，此次上海市罕見病基因編輯與細(xì)胞治療重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室(籌)的建設(shè)正是為了撬動(dòng)科技創(chuàng)新的力量，將醫(yī)學(xué)的邊界推向未知領(lǐng)域，真正為患者點(diǎn)亮生命和健康的曙光。

本次會(huì)議還舉辦了罕見病義診活動(dòng)，復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院的專家團(tuán)隊(duì)為患者提供了免費(fèi)的基因檢測(cè)咨詢、疾病診斷和治療建議。許多患者通過基因檢測(cè)和專家咨詢，獲得了精準(zhǔn)的治療建議，重燃了生活的希望。(完)

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